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CRISPR-Cas基因编辑技术简述(QEB)

发布时间:2024-04-07点击次数:1909
快辑生物(Quick Edit Bio) 作为一家新兴的基因编辑技术开发公司,致力于开发高效、快速的新型基因编辑试剂盒,为高校院所的科学家、农业生产一线的技术人员及医院的临床医生提供更加便捷的基因编辑试剂,加快生命科学研究、农业生产与临床药物的开发。快辑生物在不断研发新型基因编辑产品的同时,会由来自于海内外不同高校的青年科学家进行编撰,通过公众号的形式,不定期推送基因编辑相关的科研研究进展与相关的研发服务信息,更好的服务生命科学研究。本文将对CRISPR-Cas介导的DNA编辑技术做一个简述,后期将对DNA编辑、RNA编辑技术、编辑器的递送方法及其临床应用等研究进行分享。


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CRISPR-Cas基因编辑技术

近年来,CRISPR-Cas基因编辑技术的出现,对经济社会发展产生了重大影响。生命科学的研究已经从“基因组时代”向“基因组编辑时代”迈进。这为人类深入了解复杂的生命现象,精准调控生命过程提供了专业的技术,在医疗健康、作物改良、微生物工程、环保等方面的应用将产生革命性的影响。2020年诺贝尔化学奖授予了法国和美国科学家Emmanuelle Charpentier和Jennifer A. Doudna教授,以表彰她们开发了CRISPR-Cas9基因编辑技术。

02

基因编辑技术具有广泛的应用前景

自CRISPR-Cas系统的机制被厘清并被改造用于真核细胞的基因编辑之后,相关基因编辑工具的开发、改造和应用呈现爆炸式的增长,这也让“随心所欲”的精准基因编辑不再遥不可及。目前,CRISPR-Cas相关的工具在基因编辑、转录调控、表观遗传学修饰、RNA编辑和核酸检测等多个研究领域均有重要应用。以改变基因组DNA序列为目标的基因编辑工具的开发更是突飞猛进,除最基本的Cas核酸酶外,单碱基编辑器(Base editors, BE)、Cas转座及重组酶系统和引导编辑器(Prime editors, PE)的出现让基因的具象化编辑有了更多选择。此外,研究者也正针对各类工具在编辑活性、编辑范围和编辑特异性中的不足之处加以改进,这让CRISPR-Cas相关的基因编辑工具更加多样化,却也使得工具的合理选择和针对性优化更具挑战性。

03

丰富的DNA编辑工具



虽然基因编辑工具的应用效果令人惊喜,但依然有诸多关键问题有待解决。这包括细胞状态及细胞类型对编辑效率的影响;编辑过程中涉及的DNA修复机制以及如何实现引导编辑系统的在体应用。此外,现有的编辑系统中逆转录酶体积过大,这并不利于系统的广泛应用。开发更加精确、体积更小的基因编辑器对生命科学领域的研究和医学领域的临床治疗、新药研发都有重要的意义。

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